Malattie rare, ecco la terapia genica nascosta da 18 anni (e tuttora blindata)

Andrea nasce nel 1992. Sofia nel 2009. Rossana nel 2013. Tre bambini con la stessa malattia rara, la leucodistrofia. Un morbo senza cura, quasi sconosciuto ai pediatri, che divora cellule nervose e muscoli e porta alla morte entro il primo decennio di vita. L’incidenza è di un neonato su 40mila. Andrea è morto nel 1998. Rossana a gennaio, a un anno dalla diagnosi. E Sofia, la bimba di Firenze conosciuta grazie ai servizi delle Iene (e che ha potuto fare per un periodo le infusioni Stamina) ha appena compiuto cinque anni. Senza cura, abbiamo detto. La medicina ufficiale non offre […]

  

Sofia sta male, cercansi medico “con il cuore”

Sofia sta male, peggiora di giorno in giorno. La bimba simbolo delle infusioni Stamina – conosciuta al pubblico grazie ai servizi delle Iene – è ora ricoverata all’ospedale di Firenze a causa degli spasmi provocati dall’aggravarsi della sua malattia, la Leucodistrofia metacromatica. Per attenuarle le crisi convulsive i medici la imbottiscono di psicofarmaci. Null’altro. Perché per questa malattia non c’è cura. O meglio: in Italia, dal 2010,  è in corso una sperimentazione di terapia genica su 5 bambini portatori di Leucodistrofia ma asintomatici. I test sui farmaci hanno i loro costi e chi paga detta le regole, per questo non […]

  

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