{"id":1326,"date":"2025-03-24T16:01:20","date_gmt":"2025-03-24T15:01:20","guid":{"rendered":"https:\/\/blog.ilgiornale.it\/persiani\/?p=1326"},"modified":"2025-03-24T16:01:20","modified_gmt":"2025-03-24T15:01:20","slug":"una-grande-rete-per-bloccare-il-gene-mycn-nel-neuroblastoma","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/blog.ilgiornale.it\/persiani\/2025\/03\/24\/una-grande-rete-per-bloccare-il-gene-mycn-nel-neuroblastoma\/","title":{"rendered":"Una grande rete per bloccare il gene MYCN nel neuroblastoma"},"content":{"rendered":"

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E\u2019 appena partito in progetto multicentrico VAMOLAA<\/strong> – acronimo di \u201ca Valiant Approach against MYCN<\/em> Oncogene to Leverage Antitumor Activity – che, pur ancora in fase preclinica, ha come obiettivo quello di colpire in modo mirato e diretto e bloccare il gene MYCN<\/em> nel neuroblastoma<\/strong><\/a>, tumore solido extra-cranico prima causa di morte per malattia in et\u00e0 prescolare e terzo tumore pediatrico pi\u00f9 comune dopo le leucemie e i tumori cerebrali.<\/p>\n

Sono circa 130-140 i nuovi casi ogni anno in Italia e lo studio che coinvolge pi\u00f9 centri di ricerca \u00e8 sostenuto anche dalla Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma<\/a>. Poich\u00e9 il gene MYCN, nel 25% dei casi di neuroblastoma si presenta amplificato, cio\u00e8 con attivit\u00e0 estremamente aumentata, promuovendo la trasformazione tumorale e una marcata aggressivit\u00e0 e progressione di malattia, il problema \u00e8 direttamente proporzionale. Anche perch\u00e9, attenzione, un\u2019aumentata attivit\u00e0 di MYCN<\/em> svolge un ruolo chiave per la resistenza ai farmaci e determina un microambiente tumorale nel quale viene anche inibita la risposta del sistema immunitario. Tutto questo comporta gravi conseguenze cliniche e una prognosi infausta. Stiamo parlando di pazienti con neuroblastoma ad alto rischio, in cui il tasso di sopravvivenza a lungo termine \u00e8 ancora al di sotto del 50%.<\/p>\n

\u201cRiteniamo che la strategia di inibizione di MYCN<\/em> a pi\u00f9 livelli e combinata che verr\u00e0 sviluppata in questo progetto getter\u00e0 le basi per un\u2019efficace terapia molecolare che blocchi l\u2019azione di MYCN<\/em> e consenta una migliore risposta alla chemioterapia e all\u2019immunoterapia – dice Patrizia Perri,<\/a> ricercatrice senior al Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia dell\u2019istituto Gaslini di Genova, promotrice e coordinatrice dello studio.\u00a0 Svilupperemo diverse formulazioni di nanoparticelle selettivamente indirizzate alle cellule di neuroblastoma per il trasporto delle molecole di RNA o DNA terapeutiche,<\/strong> che permetteranno una somministrazione mirata alle cellule tumorali, risparmiando quelle sane: ci\u00f2 \u00e8 un aspetto di particolare importanza per evitare o limitare potenziali effetti avversi a lungo termine nei pazienti pediatrici\u201d.<\/p>\n

\u201cAbbiamo creato una partnership di scienziati esperti nel campo della biologia molecolare del neuroblastoma e focalizzati sugli studi di MYCN<\/em>\u201d, prosegue Perri: \u201cUno dei principali punti di forza e un aspetto altamente competitivo di questo progetto \u00e8 la capacit\u00e0 tecnologica e la comprovata esperienza di ciascun team\u201d.<\/p>\n

Un modo per sostenere la ricerca scientifica del progetto VAMOLAA \u00e8 rappresentato dalla campagna di Pasqua \u201cCerco un uovo amico<\/strong>\u201d dell\u2019Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma: ulteriori informazioni su www.neuroblastoma.org<\/a>, sezione ANB STORE, \u201cCerco un uovo amico Pasqua 2025\u201d. In alternativa, si pu\u00f2 telefonare al numero 010-9868319 o al numero 010-9868320, oppure si pu\u00f2 scrivere all\u2019indirizzo di posta elettronica pasqua@neuroblastoma.org<\/a>.<\/p>\n

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