Sarà presto pubblico un articolo scientifico che valuta i miglioramenti su tre bambini malati di Sma1 trattati all’ospedale Brescia con le infusioni di cellule staminali mesenchimali. Il lavoro, co-firmato da Marcello Villanova e John Bach, mostra che questo tipo di cellule è in grado di restituire tono ai muscoli e ridurre, in parte,  il “respiro paradosso”, quello diaframmatico tipico della malattia. È la prima pubblicazione al mondo a considerare gli effetti delle staminali mesenchimali allogeniche sulla Sma, malattia degenerativa orfana di cure.

Sono i bambini di Stamina? Certo che sì. Ma nel lavoro non si parla di Stamina, non si spiega come vengono preparate le cellule, né si fa riferimento alla tormentata odissea che ha coinvolto famiglie, medici e tribunali di tutta Italia. “Abbiamo raccontato, da clinici, la parte finale della storia  – spiega Villanova – Gli effetti delle infusioni sulla Sma1 che è la forma più grave. Il case report ripercorre la malattia neurodegerativa di tre piccoli pazienti  che ho potuto visitare a più riprese. Qualcuno di loro è stato visto anche da Bach”.

Bach e Villanova, il maestro e l’allievo. Il primo, impegnato all’ospedale di Newark nel New Jersey, è considerato l’esperto numero uno della Sma. Grazie alla “macchina della tosse” (chiamata poi “in ex-sufflator”), usata negli USA dal 1954 al 1967, da lui rispolverata (in senso vero, la prese dai musei) e ristrutturata con l’aiuto dell’ingegnere George Emerson nel 1985, la vita dei malati di Sma si è allungata di decenni. “È importante che i pazienti riescano a tossire per evitare le infezioni delle vie aeree. Chi non ha forza muscolare non riesce a espettorare, da qui il rischio di gravi insufficienze respiratorie. I bambini con Sma 1 muoiono per questo. Tuttavia, se si è capaci di gestire le secrezioni, si riesce a far vivere a lungo il malato e a evitare la tracheotomia”.

Il secondo, neurologo, responsabile dell’Unità di riabilitazione del Nigrisoli di Bologna, si occupa da 25 anni di malattie neuromuscolari, compresa la Sma. Sui suoi pazienti applica le tecniche di ventilazione e di assistenza alla tosse. Entrambi, Bach e Villanova, affermano “che non si migliora dall’atrofia muscolare spinale di tipo 1, non esistono in letteratura articoli che attestino miglioramenti o fluttuazioni in positivo per questa malattia neurodegenerativa, si può solo peggiorare.  D’atra parte, se i bimbi migliorassero spontaneamente non si giustificherebbe la loro morte precoce”.

Eccoli insieme a Bologna. Il maestro è qui per un congresso e riesce a dedicare qualche ora alla visita dei bambini e una mezza giornata ai giornalisti. L’allievo mostra il corposo case report , ma non cita il nome della rivista (impact factor 2.2), c’è da aspettare  “fino alla pubblicazione”.

“Dove sono i giornalisti che hanno scritto del mio colloquio in procura a Torino, mi piacerebbe parlare con loro”, chiede Bach che fatica ad analizzare gli strascichi della vicenda di Brescia. “In America nessun politico si permetterebbe mai di dire che i genitori dei malati non sono attendibili, una sua rielezione sarebbe a rischio. Con le madri di questi bambini non si vince mai”. Facciamo fatica anche noi a spiegare che i nostri politici non sono stati eletti ma “nominati” e che è veramente  difficile che lascino una poltrona.

Professor Bach, cosa le è sembrato più assurdo in questa storia?

“Non capisco come è stato possibile affermare che non ci sono stati miglioramenti su questi bambini…” Sullo schermo scorrono le riprese di Desirèe, Sebastian e Celeste: sono loro i protagonisti del primo case report della storia. E queste pellicole sono diventate parte integrante del lavoro scientifico. Si vedono le gambe di Celeste crollare senza opporre resistenza, “da quando è nata i suoi muscoli non hanno mai avuta la forza di sostenere i movimenti” conferma il papà Giampaolo. Il video successivo, girato dopo le infusioni, mostra Celeste che sposta le ginocchia da sola.

Col tempo, però, i progressi scompaiono…

“Sì – afferma Bach – dopo un lungo periodo senza staminali i muscoli tornano come prima. Si torna indietro. Devo dire che è stata proprio questa ombra a gettare luce sulle infusioni. A farci ragionare: qualcosa è successo, anche se non ne conosciamo nel dettaglio i meccanismi”.

Eccoci al metodo Stamina, lei ha detto che non esiste.

“Infatti sulla carta non esiste. Per la comunità scientifica valgono solo le pubblicazioni e su Stamina non vi è nulla di pubblico. L’ho detto anche al procuratore Guariniello ma questa mia frase è stata riportata da alcuni giornali in maniera distorta come se avessi negato quello che ho visto. Tutt’altro. Il fatto che i movimenti dei bambini siano scomparsi ci deve meravigliare: qualcosa è accaduto e poi è scomparso”.

Ma come sapete che si tratta di staminali mesenchimali?

“Lo abbiamo appreso dalle cartelle dei bambini, dai fogli compilati all’ospedale di Brescia”.

I referees del comitato scientifico che hanno approvato il lavoro hanno esaminato molti documenti, quali?

“Abbiamo inviato loro i certificati degli specialisti dei bambini – interviene Villanova – oltre ai nostri dati.  Dai pediatri ai logopedisti, dai neuropsichiatri infantili ai fisioterapisti. Si descrivono recuperi sensoriali, motori, riduzioni delle scialorree, della stipsi, miglioramenti del respiro. Sembrano poca cosa, in realtà, per chi soffre di una malattia neuromuscolare, sono conquiste importanti: far scorrere le dita su un iPad, non soffrire per il mal di pancia o per la salivazione, significa guadagnare in qualità della vita. Il diritto alla salute non è solo guarire, ma anche sentirsi alleggerire le sofferenze …”

Avete misurato i miglioramenti?

“Sì ci siamo riferiti alla scala CHOP elaborata dall’ospedale di Philadelphia, a ciascun paziente è assegnato un punteggio di partenza in base a precisi indicatori. Poi abbiamo considerato che non tutti i bambini hanno fatto lo stesso numero di infusioni: Desirèe ne ha fatte quattro, Sebastian cinque e Celeste sette”.

Il metodo Stamina è stato “proibito” dalla procura di Torino in Italia e all’estero, chi ve l’ha fatto fare di impegnarvi in questa pubblicazione?

“Non ci guadagniamo e non abbiamo interessi – precisano Bach e Villanova – Ma il nostro dovere ci ha imposto di non restare indifferenti: entrambi conosciamo e visitiamo periodicamente Celeste, Sebastian e Desirèe: a loro dobbiamo serietà e sincerità. La prima cosa triste è stato ascoltare sentenze di condanna da parte di chi, non solo non sa cosa sia una Sma, ma non si è mai degnato di visitare uno dei  bambini. Consideriamo una scorrettezza anche l’aver colpevolizzato le famiglie. Questi genitori sono eroi che vivono 24 ore al giorno a contatto con i loro figli gravemente malati, da un medico specialista in malattie rare si aspettano che sia libero di diagnosticare e prescrivere senza che interferiscano Aifa o il ministro…”

Che dire? Quando il lavoro sarà pubblico chiederemo ai senatori di commentarlo. Per ora prendiamo in prestito le parole del procuratore  Guariniello. Quelle che lui pronunciò dopo il patteggiamento del caso Stamina. “La giustizia ce l’ha fatta. E grazie alla giustizia ha vinto anche la scienza”.

Peccato solo che ora ci manchi la libertà.