La malattia dei bimbi è la stessa, la Sma1. E anche i  genitori assomigliano agli altri  genitori, per quel peso di piombo che schiaccia loro il petto: hanno un figlio che non correrà, che non parlerà e che rischia di morire per ogni colpo di tosse mancato. Eppure sono  bimbi amati, seguiti ogni momento del giorno e della notte, che ricambiano le attenzioni con sguardi vivaci, con il loro esserci .

Ieri erano i bimbi di Stamina, come i tre protagonisti dell’ultima pubblicazione scientifica di John Bach e Marcello Villanova. Oggi è Vittoria, un anno e mezzo, napoletana.

Ieri ai genitori  erano state concesse le cure compassionevoli all’ospedale di Brescia, infusioni di cellule staminali mesenchimali. Certificate, controllate, approvate dalle nostri istituzioni con addirittura una legge creata apposta (e poi, vabbè, ritrattate).

Oggi, mamma Sonia e papà Gerardo, vorrebbero per la loro piccola un nuovo farmaco che in Usa si sta testando (pare con buoni risultati, si chiama Isis Smnrx e a Genova è stato già concesso in via sperimentale a un bimbo malato come Vittoria)  Oggi, come allora, scatta la richiesta “in via compassionevole”, non essendoci per la Sma nessuna cura. Oggi, come allora, il ministro dichiara di “attivare tutti i canali a disposizione per capire se è possibile soddisfare questa richiesta”.  Parole di Beatrice Lorenzin. All’epoca di Stamina era ministro Renato Balduzzi, il quale si adoperò per regolarizzare la situazione di queste famiglie facendo approvare una legge da tutto il parlamento.

Ieri ad essere infuse in via intratecale ai bambini (e senza immunosoppressione) erano le cellule donate da mamme e papà, terapia che non ha ancora mostrato effetti collaterali. Oggi è un farmaco che “come tutti i farmaci potrebbe avere effetti collaterali sul lungo termine” ci spiega Villanova.

Cosa ci insegna questa notizia?

Prima di tirare le fila, sappiate che anche i genitori di Sebastian, uno dei bimbi dello studio di Villanova e Bach, hanno fatto richiesta per avere il farmaco nuovo in via compassionevole. Ma a loro questa possibilità è stata negata.

“Nel dicembre scorso quando il ministro si disse disposta a offrirci alternative a Stamina le chiedemmo questo nuovo farmaco in via compassionevole – racconta la mamma di Sebastian – Stava per partire a Genova la sperimentazione italiana, si reclutavano bimbi Sma1 di pochi mesi, nostro figlio aveva già 4 anni, non sarebbe potuto rientrare nello studio ma la via compassionevole è una strada sempre aperta, basta la volontà. Ci volle il permesso di Aifa, mi chiamò il direttore Luca Pani in persona, mi disse che questo era un vero farmaco, una cura seria mica come Stamina… Si coinvolse l’ospedale Gaslini, era tutto pronto per partire. Ma all’ultimo minuto l’iniziativa sfumò. Ci fu spiegato che la casa farmaceutica era troppo piccola per sostenere le spese di una cura compassionevole (!). Il responsabile del Gaslini ci promise che avrebbe fatto il possibile non appena la sperimentazione avesse rivelato qualche aspetto positivo per coinvolgerci…ma ancora nulla”.

E come sta andando la sperimentazione sui bimbi piccoli?

“Un bimbo purtroppo è morto. Un altro è stato ritirato dal trial quando i genitori hanno saputo che si sarebbe trattato di un doppio cieco, temevano che al loro figlio non sarebbe stato dato il farmaco ma solo un placebo. Così è rimasto nel trial un bimbo solo”.

Così va il mondo: le case farmaceutiche non possono permettersi (!!!) una terapia compassionevole, i ministri possono promettere “di attivare canali” e non fare nulla, Luca Pani dalla cattedra Aifa dà lezioni alle mamme. E a Sebastian, che come Celeste e Desirèe era migliorato con le staminali,  zero compassione: resta a soffrire in silenzio.