E’ appena partito in progetto multicentrico VAMOLAA – acronimo di “a Valiant Approach against MYCN Oncogene to Leverage Antitumor Activity – che, pur ancora in fase preclinica, ha come obiettivo quello di colpire in modo mirato e diretto e bloccare il gene MYCN nel neuroblastoma, tumore solido extra-cranico prima causa di morte per malattia in età prescolare e terzo tumore pediatrico più comune dopo le leucemie e i tumori cerebrali.

Sono circa 130-140 i nuovi casi ogni anno in Italia e lo studio che coinvolge più centri di ricerca è sostenuto anche dalla Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma. Poiché il gene MYCN, nel 25% dei casi di neuroblastoma si presenta amplificato, cioè con attività estremamente aumentata, promuovendo la trasformazione tumorale e una marcata aggressività e progressione di malattia, il problema è direttamente proporzionale. Anche perché, attenzione, un’aumentata attività di MYCN svolge un ruolo chiave per la resistenza ai farmaci e determina un microambiente tumorale nel quale viene anche inibita la risposta del sistema immunitario. Tutto questo comporta gravi conseguenze cliniche e una prognosi infausta. Stiamo parlando di pazienti con neuroblastoma ad alto rischio, in cui il tasso di sopravvivenza a lungo termine è ancora al di sotto del 50%.

“Riteniamo che la strategia di inibizione di MYCN a più livelli e combinata che verrà sviluppata in questo progetto getterà le basi per un’efficace terapia molecolare che blocchi l’azione di MYCN e consenta una migliore risposta alla chemioterapia e all’immunoterapia – dice Patrizia Perri, ricercatrice senior al Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia dell’istituto Gaslini di Genova, promotrice e coordinatrice dello studio.  Svilupperemo diverse formulazioni di nanoparticelle selettivamente indirizzate alle cellule di neuroblastoma per il trasporto delle molecole di RNA o DNA terapeutiche, che permetteranno una somministrazione mirata alle cellule tumorali, risparmiando quelle sane: ciò è un aspetto di particolare importanza per evitare o limitare potenziali effetti avversi a lungo termine nei pazienti pediatrici”.

“Abbiamo creato una partnership di scienziati esperti nel campo della biologia molecolare del neuroblastoma e focalizzati sugli studi di MYCN”, prosegue Perri: “Uno dei principali punti di forza e un aspetto altamente competitivo di questo progetto è la capacità tecnologica e la comprovata esperienza di ciascun team”.

Un modo per sostenere la ricerca scientifica del progetto VAMOLAA è rappresentato dalla campagna di Pasqua “Cerco un uovo amico” dell’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma: ulteriori informazioni su www.neuroblastoma.org, sezione ANB STORE, “Cerco un uovo amico Pasqua 2025”. In alternativa, si può telefonare al numero 010-9868319 o al numero 010-9868320, oppure si può scrivere all’indirizzo di posta elettronica pasqua@neuroblastoma.org.